Новости

Генная терапия открывает новые возможности в лечении рассеянного склероза. Современное лечение рассеянного склероза сводится к лекарственной терапии, направленной на изменние или подавление иммунных реакций. Это связано с представлениями ученых о механизмах заболевания: Миелин формирует защитную изолирующую оболочку вокруг длинных отростков нервных клеток – аксонов. Целостность этой оболочки обеспечивает скорость и эффективность передачи нервных импульсов. В основе болезни лежат механизмы гибели специальных клеток (олигодендроцитов) и последующего повреждения нейронов. Причина данных нарушений кроется в воспалении.

Современное лечение снижает частоту рецидивов заболевания, и не оказывает значимого влияния на прогрессирование заболевания в долгосрочном прогнозе. Группа исследователей Калифорнийского технологического института, руководимая профессором Полом Паттерсоном (Paul Patterson), работала над принципиально новым направлением в лечении рассеянного склероза. Результаты работы опубликованы в издании Journal of Neuroscience, в статье Exogenous Leukemia Inhibitory Factor Stimulates Oligodendrocyte Progenitor Cell Proliferation and Enhances Hippocampal Remyelination (авторы исследования - B. E. Deverman, P. H. Patterson).

Разработанный учеными метод генной терапии стимулирует дифференцировку имеющихся в ткани мозга стволовых клеток и клеток-предшественников в олигодендроциты за счет повышения продукции белка LIF – фактора, ингибирующего лейкемию (leukemia inhibitory factor). Результаты более ранних работ на мышиных моделях показали, что этот белок, естественным образом синтезирующийся в организме, способствует самообновлению нервных стволовых клеток и подавляет разрушающие миелин иммунные реакции.

По словам профессора Паттерсона, уникальность работы заключается в том, что местное введение генотерапевтических векторов обеспечивало синтез терапевтического белка, а, соответственно, и восстановление миелина только в тканях мозга. Он также отмечает, что подобный подход позволяет избежать возможных побочных эффектов, связанных с введением генотерапевтического препарата в кровоток. На мышиной модели описанный метод стимулировал пролиферацию клеток-предшественников и их дифференцировку в синтезирующие миелин зрелые олигодендроциты. При этом количество зрелых олигодендроцитов после терапии достигало показателей, характерных для здоровых животных. 

В настоящее время исследователи работают над усовершенствованием вирусных векторов – носителей терапевтического гена. Их целью является создание вектора, который обеспечивал бы продукцию фактора, ингибирующего лейкемию, исключительно в клетках-мишенях и позволял регулировать активность этого синтеза извне. Они надеются, что, после проведения дополнительных исследований на животных, разработанный ими метод можно будет протестировать в рамках клинических исследований.