Новости

Британские и американские ученые применили метод генной инженерии при лечении гемофилии и добились успеха, сообщает ресурс ScienceDaily.

Гемофилия B связана с нарушением образования в организме особого белка (фактор IX),  отвечающего за свертываемость крови. Заболевание передается по наследству, болезнь проявляется только у мужчин. Средняя частота заболеваемости гемофилией: один больной на 30 тысяч человек.

Современное елчение болезни требует постоянных инъекций искусственного фактора IX, несколько раз в неделю. Производство лекарства очень затратное.

Предыдущие попытки облегчения симптомов гемофилии В путем введения в организм откорректированной копии гена не увенчались успехом. На этот раз исследователи из Университетского колледжа Лондона (UCL) и детской больницы Св. Иуды в городе Мемфис (США) для доставки генетического материала, необходимого для выработки фактора IX, в ткани печени пациента использовали аденовирус 8 (AAV8). Он был выбран потому, что хоть и атакует клетки печени, обычно не вызывает заболевания и не интегрируется в ДНК.

В больнице Ройял Фри в Лондоне шести пациентам однократно ввели в организм генетитически модифицированный вирус. Двум больным была введена низкая доза, двум – средняя доза, а еще двум – высокая доза AAV8. После инъекции содержание фактора IX в крови пациентов составило от 2 до 12 процентов, при том, что прежде этот показатель составлял менее одного процента.

Наибольший и самый долговременный эффект наблюдался у двоих больных, получивших самую высокую дозу AAV8. Уровень содержания фактора IX в их крови составил от 3 до 12 процентов на протяжении полутора лет после введения генетически модифицированного вируса.

Одному пациенту понадобилась кратковременная стероидная терапия, так как у него возникла иммунная реакция клеток печени на введенный препарат. Остальным участникам клинических испытаний гормональная терапия не понадобилась.

Четыре пациента, получившие генетически модифицированный вирус, полностью отказались от регулярных инъекций искусственного фактора IX. У всех пациентов исчезли кровотечения. Некоторые пациенты активно занимаются спортом и недавно приняли участие в марафонском забеге.

По мнению автора исследования профессора Эмита Натвани (Amit Nathwani) из UCL, важным успехом является достижение долгосрочного эффекта в синтезе фактора крови. Появляется надежда в успешном лечении гемофилии А, более распространенной болезни, и других генетически обусловленных заболеваний.